Génterápiával állították vissza egerek látását – makuladegeneráció

A szem fényérzékelő receptorainak elhalásával járó, az embernél retinitis pigmentosa, állatoknál progresszív retinaatrófia néven ismert, a látás teljes elvesztésével járó betegség gyógyítására találtak megoldást a Kalifornia Egyetem (UC) Berkeley-i egységében működő Molekuláris és Sejtbiológia Intézet kutatói. A Nature-ben március 15-én publikált tanulmányukban azt állítják, hogy egy inaktivált vírussal bejutatott, a zöld fényt érzékelő receptor (R-csap) működéséért felelős génnel sikerült részben visszaállítani a korábban szinte teljesen vak egerek látását. 

A laboratóriumi rágcsálók egy hónappal a kezelés után már képesek voltak érzékelni a mozgásokat, a fényerő változásait, a különféle mintázatokat és színeket is. 

Az UC Berkeley kutatócsoportjának sikerült a génterápiával a ganglionsejtek 90 százalékát fényérzékennyé tennie.

Ha az egereknél elért eredmények a humán praxisban is reprodukálhatók, akkor pár éven belül megoldható lehet az időskori makuladegeneráció és az öröklődő retinitis pigmentosa kezelése is. Az előbbi, a szem ideghártyáját érintő betegség  mintegy 170 millió, az utóbbi, a látóreceptorok pusztulásával járó kór pedig 1,5 millió pácienst érint világszerte.

forrás: qubit.hu és nature.com;